Доказательная медицина

Материал из WikiDOL
Перейти к: навигация, поиск
EBM Pyramids.png

Пирамида доказательной медицины

Доказательная медицина

Термины и понятия доказательной медицины и клинических исследований

Абсолютное снижение риска (АСР; Absolute risk reduction — ARR). См. «Эффективность лечения».

Сокрытие распределения (Allocation concealment). Происходит, когда человек, включающий участника в клиническое испытание, не знает, в какую группу: вмешательства или контрольную — будет определён следующий участник.

Исследование типа «случай-контроль». Исследование, выявляющее пациентов, у которых наблюдался изучаемый исход (случаи), и контрольных пациентов без такого исхода и рассматривающее, не имелось ли изучаемой экспозиции в прошлом.

Описание серии случаев. Сообщение, представляющее ряд пациентов с изучаемым исходом. Группа контроля отсутствует.

Клинические практические рекомендации. Разработанные по определённой методике утверждения, задача которых — помочь врачу и пациентам решать, какая помощь нужна в определённых клинических обстоятельствах.

Когортное исследование. Отбирает две группы (когорты) пациентов — подвергающуюся и не подвергающуюся изучаемому воздействию — и затем отслеживает эти когорты в течение некоторого времени, выявляя изучаемые исходы.

Доверительный интервал (ДИ; Confidence interval — Cl). Количественно выражает неопределённость результатов измерения. Обычно представляется 95% ДИ, т.е. диапазон величин, в пределах которого мы можем быть на 95% уверены, лежит истинная величина для всей популяции. Например, при ЧПЛП 10 с 95% ДИ 5-15 у нас была бы 95% уверенность, что истинная ЧПЛП лежит между 5 и 15.

Частота событий в контроле(Control event rate — СЕК). См. «Эффективность лечения».

Анализ выгодности затрат (Cost-benefit analysis). Оценивает, окупаются ли затраты на вмешательство, при этом и затраты, и польза выражаются в одинаковых единицах; обычно денежных.

Анализ затратной эффективности (Cost-effectiveness analysis). Измеряет чистую стоимость вмешательства и исхода. Обычно результаты представляются в виде затраты на один исход.

Анализ минимизации затрат (Cost-minimization analysis). Если эффективность сравниваемых вмешательств одинакова, можно анализировать только затраты и выбрать наименее затратную альтернативу.

Анализ полезности затрат (Cost-utility analysis). Эффекты вмешательств преобразуются в личные предпочтения (или единицы полезности), и анализируется, сколько стоит дополнительное количество пользы (например, затраты на дополнительный год жизни — QALY).

Перекрёстный дизайн исследования (Crossover study design). Применение двух или больше экспериментальных методов лечения поочерёдно в указанном или случайном порядке в одной и той же группе пациентов.

Поперечное исследование (Cross-sectional study). Изучение определённой популяции в определённый момент времени или временной интервал. Экспозиция и исход оцениваются одновременно.

Анализ принятия решения (или анализ принятия клинического решения — decision analysis or clinical decision analysis). Применение явных количественных методов для определения прогнозов, эффективности лечения и ценностей пациентов с целью проанализировать решения в условиях неопределённости.

Частота событий. Пропорция пациентов в группе, в которой наблюдаются события. Если они отмечаются у 27 из 100 пациентов, частота событий составит 0,27. Показатели «частота событий в контроле (ЧСК; СЕК) и в экспериментальной группе» (ЧСЭ; EER) используются, чтобы обозначить эту частоту в контрольной и экспериментальной группе пациентов соответственно. Показатель «ожидаемая частота событий для пациента» (ОЧС; PEER) свидетельствует о частоте случаев, которую можно ожидать у пациентов, не получающих ни изучаемого, ни обычного лечения. См. «Эффективность лечения».

Доказательное здравоохранение. Позволяет применить принципы доказательной медицины ко всем профессиям, связанным со здравоохранением, включая финансирование, закупки и управление.

Доказательная медицина (ДМ; evidence-based medicine — ЕВМ). Осознанное, точное и разумное использование современных лучших доказательств при принятии решений о помощи конкретным пациентам. Практика ДМ требует, чтобы личный клинический опыт сочетался с лучшими доступными внешними клиническими доказательствами из систематических исследований и учитывал индивидуальные особенности нашего пациента и обстоятельства.

Событие. Любое изменение в состоянии пациента или величинах измеряемых показателей, которое имеет значение для пациента и/или врача. Термин используется, поскольку нередко в оценке течения болезни используется не частота развития специфического результата, например, инфаркт миокарда, а комлексный результат, например, в виде; инфаркт миокарда или смерть от всех причин или вмешательство на коронарных артериях.

Частота событий в экспериментальной группе (ЧСЭ; experimental event rate — EER). См. «Эффективность лечения».

Исходная когорта (inception cohort). Группа пациентов, отобранных в начальном периоде изучаемого расстройства.

Инциденс. Процент новых случаев изучаемого расстройства в популяции, подвергающейся риску в определённый интервал времени.

Анализ в зависимости от результатов рандомизации (intention-to-treat analysis — ITT analysis). Метод анализа рандомизированных испытаний, когда все пациенты, случайно отобранные в одну из групп лечения, рассматриваются вместе, независимо от того, получили ли они полностью лечение, чтобы не нарушить принцип рандомизации.

Отношение правдоподобия (ОП; likelihood ratio — LR). Правдоподобие того, что данный результат теста будет получен у пациента с предполагаемым расстройством, по сравнению с правдоподобием того, что подобный результат будет получен у пациента без этого расстройства. См. табл. А2.2 для вычислений.

Метаанализ. Систематический обзор, который использует количественные методы для синтеза и суммирования результатов.

Испытания n-of-1. В таких испытаниях пациент поочерёдно проходит лечение сравниваемыми методами так, что сначала применяют экспериментальное лечение, а затем — сравнительное лечение или плацебо (или наоборот). Пациент и врач по возможности действуют «вслепую», а исходы лечения мониторируются. Лечение чередуют до тех пор, пока клиницист и пациент не убедятся, что способы лечения определённо различны или определённо сходны.

Прогностичность отрицательного результата. Процент людей с отрицательным результатом теста, у которых действительно нет предполагаемого расстройства. См. также «Отношение правдоподобия».

Число пациентов, подвергаемых лечению, чтобы предотвратить один нежелательный исход (ЧПЛП; number needed to treat — NNT). Величина, обратная снижению абсолютного риска; количество пациентов, которых надо лечить, чтобы предотвратить один отрицательный исход. См. «Эффективность лечения».

Шансы (odds). Отношение количества пациентов, у которых наблюдается нарушение, к количеству людей, у которых его нет.

Отношение шансов (ОШ; odds ratio — OR). Отношение шансов расстройства в экспериментальной группе и в группе контроля (в когортных исследованиях или систематических обзорах) или шансов экспозиции у пациентов с изучаемым расстройством и без него. См. табл. А2.4 для вычислений.

Обзор. См. «Систематический обзор».

Ожидаемая частота событий для пациента (ОЧС; patient expected event rate — PEER). См. «Эффективность лечения».

Прогностичность положительного результата. Процент людей с положительным результатом теста, у которых действительно имеется предполагаемое расстройство. См. также «Отношение правдоподобия».

Апостериорные шансы (шансы после применения теста, pn). Вероятность того, что у пациента имеется предполагаемое расстройство, после применения диагностического теста: pп = [(априорные шансы) х (отношение правдоподобия)].

Апостериорная вероятность (вероятность после применения теста, рn) . Процент пациентов с определённым результатом теста, у которых имеется предполагаемое расстройство: рп = [(Ωn): (1+Ωп)].

Априорные шансы (Ωа). Вероятность того, что у пациента есть предполагаемое расстройство до выполнения диагностического теста: Ωa= [(ра): (1—ра)].

Априорная вероятность, преваленс (ра). Процент людей с предполагаемым расстройством в популяции, где существует риск этого расстройства в определённое время (мгновенный преваленс) или в определённый временной интервал (преваленс за период). См. также «Отношение правдоподобия».

Рандомизация (случайное распределение). Метод, аналогичный бросанию монеты, используемый для распределения пациентов в группы лечения (экспериментальное лечение назначают, если монета падает «орлом»; обычное, «контрольное» или «плацебо» — если монета падает «решкой»).

Рандомизированное контролируемое клиническое испытание (РКИ; Randomized controlled clinical trial — RCT). Участников рандомизируют в экспериментальную или контрольную группу и отслеживают в течение заданного времени, выявляя переменные/исходы.

Относительное снижение риска (ОСР; relative risk reduction — RRR). См. «Эффективность лечения».

Отношение рисков (OP; risk ratio — RR). Отношение риска в экспериментальной группе (ЧСЭ) и в группе контроля (ЧСК); показатель используется в РКИ и когортных исследованиях. ОР = ЧСЭ : ЧСК. Называется также относительным риском.

Чувствительность. Процент людей с положительным результатом теста среди людей, имеющих изучаемое расстройство. Используется в оценке диагностических тестов, признаков, симптомов. См. также «Отношение правдоподобия».

SnNout. Мнемонический приём, позволяющий запомнить правило: когда у признака, результата теста или симптома высока чувствительность (Sn), отрицательный результат (N) помогает исключить (out) диагноз. Например, чувствительность симптома «отёк голеней в анамнезе» для диагностики асцита составляет 93% — следовательно, если у человека нет в анамнезе отёка голеней, очень маловероятно, что у него асцит.

Специфичность. Процент людей с отрицательным результатом теста среди людей, не имеющих изучаемого расстройтва. Используется при оценке диагностических тестов, признаков, симптомов. См. также «Отношение правдоподобия».

SpPin. Мнемонический приём, позволяющий запомнить правило: когда у признака, результата теста или симптома высока специфичность (Sp), положительный результат (Р) помогает включить в рассмотрение (in) этот диагноз. Например, специфичность симптома волны жидкости для диагностики асцита составляет 92% — следовательно, если у человека выявляется волна жидкости, у него (у неё) возможен асцит.

Систематический обзор. Обобщение медицинской литературы, при котором используются точные методы всестороннего поиска литературы, критической оценки единичных исследований и соответствующие статистические методы, помогающие объединить валидные исследования.

Эффективность лечения. Журналы ДМ («Evidence Based Medicine» и «АСР Journal Club») пришли к соглашению относительно некоторых терминов, которые они используют для описания положительных и отрицательных эффектов лечения. Мы оживим их на примере синтеза трёх РКИ диабета, которые по отдельности показали, что несколько лет интенсивной терапии инсулином уменьшают процент пациентов с прогрессирующей ретинопатией с 38 до 13%, увеличивают процент пациентов с удовлетворительным гликозилированным гемоглобином А1с приблизительно с 30 до 60% и повышают процент пациентов хотя бы с одним эпизодом симптоматической гипогликемии с 23 до 57%. Заметьте, что в любом случае первое число — это ЧСК, а второе — ЧСЭ. Мы для описания этих эффектов лечения используем следующие термины и вычисления.

Когда экспериментальная терапия уменьшает вероятность негативного результата (ослабляет диабетигескую ретинопатию)

Относительное снижение риска (ОСР; relative risk reduction — RRR). Относительное сокращение числа нежелательных результатов в испытании у пациентов экспериментальной группы по сравнению с контрольной, вычисляемое как (ЧСЭ -ЧСК) / ЧСК с 95% ДИ. Для исхода «прогрессирование диабетической ретинопатии»: (ЧСЭ - ЧСК) / ЧСК = (13% - 38%) / 38% = 66%.

Абсолютное снижение риска (АСР; ARR). Абсолютное арифметическое различие в частоте нежелательных результатов в исследовании у пациентов экспериментальной и контрольной группы, вычисляемое как (ЧСЭ - ЧСК) с 95% ДИ. В этом случае (ЧСЭ - ЧСК) = (13% - 38%) - 25%. (АСР иногда называют различием рисков, терапевтической пользой вмешательства.)

Число пациентов, подвергаемых лечению для предотвращения одного нежелательного исхода (ЧПЛП; number needed to treat — NNT). Вычисляется как 1 / АСР с 95% ДИ. В этом случае 1 / АСР = 1 / 0,25 = 4.

Когда экспериментальное легение увелигивает вероятность благоприятного (хорошего) исхода (удовлетворительныеуровни гемоглобина А1с)

Относительное увеличение пользы (ОУП; relative benefit increase — RBI). Более частые благоприятные исходы у пациентов экспериментальной группы по сравнению с контрольной: вычисляют как (ЧСЭ - ЧСК) / ЧСК с 95% ДИ. Частоту достижения удовлетворительного уровня гемоглобина А1с вычисляют как (ЧСЭ - ЧСК) / ЧСК = (60% - 30%) / 30% = 100%.

Абсолютное увеличение пользы (АУП; absolute benefit increase — АВГ). Абсолютное арифметическое различие между частотой благоприятных исходов в экспериментальных и контрольных группах пациентов в исследовании, вычисляемое как (ЧСЭ - ЧСК) с 95% ДИ. Частоту достижения удовлетворительного уровня гемоглобина А1с вычисляют как (ЧСЭ - ЧСК) = (60% - 30%) = 30%.

Число пациентов, подвергаемых лечению для предотвращения одного нежелательного исхода (ЧПЛП; number needed to treat — NNT). Вычисляется как 1 / АСР с 95% ДИ. В этом случае 1 / АСР = 1/ 0,3 = 3.

Когда экспериментальное легение увеличивает вероятность неблагоприятного {плохого) исхода {эпизоды гипогликемии)

Относительное повышение риска (ОПР; relative risk increase — RRI). Пропорциональное увеличение частоты не благоприятных результатов в экспериментальной группе пациентов по сравнению с контролем в исследовании. Вычисляется как (ЧСЭ - ЧСК) / ЧСК с 95% ДИ. Для случаев гипогликемии: (ЧСЭ - ЧСК) / ЧСК = (57% - 23%) / 23% = 1,48, или 148%. (ОПР также используют, оценивая действие факторов риска болезни.)

Абсолютное повышение риска (АПР; absolute risk increase — ARI). Абсолютная арифметическая разность в частоте неблагоприятных результатов у пациентов экспериментальных и контрольных групп в исследовании. Вычисляется как (ЧСЭ -ЧСК) с 95% ДИ. Для случаев гипогликемии: (ЧСЭ - ЧСК) = (57% - 23%) = 34%. (АПР также используют, чтобы оценить воздействие факторов риска болезни.)

Число пациентов, принимающих лечение на один дополнительный случай вредного воздействия (ЧПЛВ; number needed to harm — NNH). Количество пациентов, на одного из которых экспериментальное лечение оказало дополнительное по сравнению с контрольными пациентами негативное (неблагоприятное) воздействие. Вычисляется как 1 / АПР с 95% ДИ. Для случаев гипогликемии 1 / АПР = 1 / 34% = 3.

Таблица А2.1.

Частота диабетической ретинопатии за 5 лет у больных инсулинзависимым диабетом

Снижение относительного риска

Абсолютное снижение риска

ЧПЛП

Обычное применение инсулина (ОМСК)

Режим интенсивного применения инсулина

(ОЧСЭ)

|ОЧСЭ - ОЧСК | / ОМСК

|ОЧСЭ-ОЧСК|

1 /АСР

38%

13%

|13% - 38% | / 38% = 68%

|13% -38% | = 25%

1 / 25% = 4 пациента

Как вычислить ОП

Таблица А2.2

Результат диагностического теста

Изучаемое расстройство

Всего

+

а

b

а + b

-

с

d

с + d

Всего...

а + с

b + d

а + b + с + d

Предположим, есть четыре возможные группы пациентов, как обозначено в таблице, — a, b, с, d. Из неё можно определить чувствительность и специфичность:

чувствительность = а / (а + с);

специфичность = d / (b + d).

Можно теперь использовать их, чтобы вычислить отношение правдоподобия для положительного результата теста (ОП+):

ОП+ = чувствительность / (1 - специфичность) = [а / (а + с)] / [b / (b + d)].

Подобным образом вычисляем отношение правдоподобия для отрицательного результата теста (ОП -):

ОП- = (1 - чувствительность): специфичность = [с / (а + с)] / [d / (b + d)].

Прогностичность положительного результата = а / (а + Ь).

Прогностичность отрицательного результата = d / (с + d).

Претестовая вероятность = (а + с) / (а + b + с + d).

Примеры вычислений

Предположим, у вас есть пациент с анемией и концентрацией ферритина сыворотки крови 60 ммоль/л. Вы прочитали в систематическом обзоре1, что ферритин сыворотки как диагностический тест на железодефицитную анемию характеризуется данными, приведёнными в таблице.

Таблица А2.3.

Результат диагностического теста (ферритин сыворотки)

Изучаемое расстройство (железодефицитная анемия)

Всего

есть

нет

+ ( < 65 ммоль/л)

731

270

1001

а

Ь

а + b

- ( ≥ 65 ммоль/л)

78

1500

1578

с

d

с + d

809

1770

2579

а + с

b + d

а + b + с + d

1J. Gen. Intern. Med. - 1992. - N 7. - Р. 145-153.

Данные результаты показывают, что у 90% пациентов с железодефицитной анемией тест положителен (ферритин сыворотки менее 65 ммоль/л). Это известно как чувствительность и вычисляется следующим образом.

Чувствительность = а / (а + с) = 731 / 809 = 90%.

Результаты также показывают, что у 85% пациентов без железодефицитной анемиитест отрицателен. Это называют специфичностью и вычисляют так:

Специфичность = d / (b + d) = 1500 / 1770 = 85%.

Из чувствительности и специфичности вычисляют ОП+ и ОП-:

LR+ = чувствительность / (1 - специфичность) = 90% / 15% = 6
LR- = (1 - чувствительность) / специфичность = 10%/85% = 0,12.

Таким образом, исходя из вычисления ОП+ для положительного результата теста у вашего пациента, вы видите, что такой результат приблизительно в шесть раз вероятнее у больного с железодефицитной анемией, чем у человека без неё.

Вычисление отношения шансов и относительного риска

Приведённую ниже таблицу можно использовать, чтобы вычислить отношения шансов и относительного риска вследствие, например, профилактического использования триметоприма-сульфаметоксазола при циррозе печени.

Таблица А2.4.

Экспозиция

Возникло неблагоприятное последствие (инфекционное осложнение)

Неблагоприятного последствия не наблюдалось (инфекционного осложнения нет)

Всего

Экспозиция лечению (экспериментальная)

1

29

30

а

b

а + b

Нет экспозиции лечению (контрольная)

9

21

30

с

d

с + d

Всего...

10

50

60

а + с

b + d

а + b + с + d

ИСК = с / (с + d) = 0,3 ЧСЭ = а / (а + Ь) = 0,033

Вероятность осложнения в контрольной группе = с / d = 0,43

Вероятность осложнения в экспериментальной группе = а / b = 0,034

Относительный риск = ЧСЭ / ЧСК = 0,11

Относительные шансы = отношение шансов = (а / Ь) / (с / d) = ad / be = 0,08